Medicamentos órfãos são aqueles usados para tratar doenças raras. Eles também são chamados de "órfãos". Parece que se a doença é rara, então é difícil encontrá-la.
Um paradoxo está realmente em ação. Apesar da raridade, no agregado há uma grande quantidade de pacientes com tais diagnósticos. Por exemplo, nos países europeus existem 30 milhões deles, ou seja, aproximadamente a cada 15 pessoas sofre de uma doença órfã. Medicamentos especiais são destinados ao seu tratamento.
Registro de medicamentos órfãos
Esses medicamentos geralmente seguem o mesmo caminho de produção e registro dos medicamentos convencionais. Mas eles recebem alguns benefícios que incentivam os fabricantes a investir em seus desenvolvimentos.
A intervenção do governo para apoiar a produção se dá de várias maneiras: incentivos e incentivos fiscais, acesso simplificado ao mercado interno, subsídios ao desenvolvimento, exclusividade de mercado estendida.
Quem atribui o status
Estado de medicamento órfão atribuídomedicamentos pelo Comité dos Medicamentos Órfãos, Agência Europeia de Medicamentos. Em seguida, aprovado pela Comissão Europeia. Somente depois disso é emitido o certificado de registro.
Requisitos
Para que um pedido de status de órfão seja aprovado, ele deve atender aos seguintes requisitos:
- Deve ser usado para diagnosticar, tratar ou prevenir uma doença crônica ou com risco de vida.
- A doença não deve afetar mais de 5 pessoas em cada 10.000 na União Europeia ou é improvável que as vendas de um produto farmacêutico cubram os custos necessários para desenvolvê-la.
- Não existe um método adequado para diagnosticar, tratar ou prevenir a doença ou, se for criado, o medicamento em questão deve ajudar os pacientes com tal doença.
No nível da lei
Na Rússia, no final de março de 2010, foi aprovado o projeto de lei "Sobre a Circulação de Medicamentos", que prevê a regulação estatal dos preços dos medicamentos considerados essenciais e vitais. Ao mesmo tempo, não houve menção aos chamados medicamentos órfãos na versão final. Tal emenda desapareceu da lei após a primeira revisão pela Duma do Estado.
Por causa disso, várias dezenas de fundações de caridade se uniramem um discurso ao Presidente da Rússia. Eles pediram para legalizar a circulação de medicamentos órfãos e simplificar o regime de importação e registro no país.
Como resultado, um comunicado oficial foi publicado no site do Ministério da Saúde. Assim, o procedimento de importação desses medicamentos foi simplificado. Agora não são mais do que 5 dias.
A autorização de importação para uso pessoal é emitida em formato eletrônico com assinatura digital. Graças a isso, pacientes de regiões remotas não precisarão visitar a capital, fazer fila nos escritórios para obter permissão.
Doenças órfãs
Exemplos de doenças órfãs são:
- Mucopolissacaridose. Doença hereditária em forma grave, que diz respeito a distúrbios metabólicos. Na Rússia, em média, cerca de 15 pessoas nascem com esta doença todos os anos.
- Hemofilia. Uma patologia hereditária na qual é diagnosticada uma deficiência de um fator de coagulação do sangue, o que retarda o processo. 8.000 pacientes foram registrados na Rússia.
- Candidíase mucosa crônica. O agente causador é um fungo do gênero Candida. Geralmente ocorre em menores de 18 anos.
Além disso, esta lista inclui mucormicose, zigomicose, timoma, sarcoma maligno de tecidos moles, fibrose cística, hiperprolactinemia, síndrome de Rett, colite ulcerativa gástrica, síndrome de Majid, aniridia. Estas não são as únicas patologias órfãs - sua lista é muito maior.
Lista de drogas populares
Os medicamentos órfãos mais famosos para doenças são:
- "Soliris". O ingrediente ativo é eculizumab. A droga é um imunossupressor. Indicações de uso - síndrome hemolítico-urêmica atípica, bem como hemoglobinúria paroxística noturna. As contra-indicações incluem portadores de meningite por Neisseria, infecção ativa, f alta de vacinação, patologia grave do fígado e rim.
- "Placa". O principal ingrediente ativo é o romiplostim. O medicamento é prescrito para púrpura trombocitopênica idiopática.
- "Elapraza". O principal componente é a idursulfase. O medicamento é prescrito para mucopolissacaridose tipo 2.
- "Trucklear". O principal ingrediente da droga é bosentana. É usado para hipertensão pulmonar.
- "Enbrel". A droga contém etanercept. É prescrito para artrite juvenil com início sistêmico.
- "Vamos ver." O ingrediente ativo é a galsulfase. A ferramenta é usada para mucopolissacaridose do quarto tipo.
- "Actemra". Contém tocilizumabe. É prescrito para artrite juvenil com início sistêmico.
- "Revoleyd". O ingrediente ativo é o eltrombopag. A ferramenta é usada para púrpura trombocitopênica idiopática.
- "Aldazurim". A substância principal é a laronidase. É prescrito para mucopolissacaridose tipo 1.
- "Ilaris". O ingrediente ativo é o canaquinumabe. O remédio é usado para artrite juvenil com início sistêmico.
- "Privigen". DeleO ingrediente ativo é a imunoglobulina humana. O remédio é prescrito para púrpura trombocitopênica idiopática.
- "Replagal". A substância ativa é a agalsidase alfa. É prescrito para a doença de Fabry.
- "Exjade". O ingrediente ativo é o deferasirox. O remédio é usado para anemia aplástica não especificada.
- "Orfadin". A substância ativa é a nitisinona. É prescrito para tirosinemia.
- "Adempas". Contém riociguat. É prescrito para hipertensão pulmonar.
- "Otimo". Contém macitentano. É usado para hipertensão pulmonar.
- "Renovação". Contém sildenafila. Prescrito para hipertensão pulmonar.
- "Miozima". O principal componente é a alglucosidase alfa. A droga é usada para a doença de Pompe.
- "Véu". O principal ingrediente ativo é o miglustat. É prescrito para esfingolipidoses.
- "Ventavis". Contém iloprost. Prescrito para hipertensão pulmonar.
- "Fabrazim". Contém agalsidase beta. É prescrito para esfingolipidoses.
- "Volibris". O composto ativo é ambrisentana. Prescrito para hipertensão pulmonar.
- "Ilomedin". O ingrediente ativo é o iloprost. O medicamento é usado para hipertensão pulmonar.
Esta lista de medicamentos órfãos é considerada a mais popular entre as prescritas para doenças.
Contra-indicações
Drogas são proibidas de tomar quandoaumento da suscetibilidade ao composto ativo da droga, bem como em formas graves de patologias hepáticas e renais. As crianças são dadas somente após a permissão do médico.
Conclusão
Assim, a lista de medicamentos órfãos é uma lista de medicamentos que são prescritos para doenças do grupo de mesmo nome. Tais patologias são consideradas raras.
Para o desenvolvimento de medicamentos órfãos, são fornecidos incentivos às empresas. O registro é realizado da mesma forma que para outros produtos farmacêuticos, mas com confirmação adicional da comissão competente.
Quanto ao paciente, deve-se lembrar que somente o médico deve prescrever um medicamento. A autoaquisição de medicamentos não é recomendada, pois pode não trazer o resultado desejado, mas apenas agravar o curso da doença.
